2025年11月5日，賽諾菲（Sanofi）宣布其創(chuàng)新藥物注射用卡拉西珠單抗（商品名：可倍力?）正式獲得NMPA批準(zhǔn)，用于與血漿置換和免疫抑制療法聯(lián)合治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP，也稱為免疫介導(dǎo)的血栓性血小板減少性紫癜[iTTP]）的成人和12歲及以上體重至少40kg的青少年患者。
這一批準(zhǔn)標(biāo)志著中國在罕見病治療領(lǐng)域迎來了新的突破，為患者提供了更為高效、安全的治療選擇。
圖1. 卡拉西珠單抗國內(nèi)獲批，來源：賽諾菲中國官微
關(guān)于TTP
血栓性血小板減少性紫癜（TTP）是一種急性、可危及生命的血栓性微血管病，年發(fā)病率為2~6/百萬，是一種超級罕見的疾病，目前已被納入中國《第二批罕見病目錄》。iTTP是TTP最常見的臨床類型，約占TTP總例數(shù)的95%，臨床主要表現(xiàn)為血小板減少引起的嚴(yán)重出血、微血管病性溶血性貧血（MAHA）和意識紊亂、頭痛、失語等神經(jīng)精神癥狀，部分患者還可能面臨發(fā)熱和腎臟損害。多數(shù)患者發(fā)病急、病情重，如不能及時(shí)治療死亡率高，對患者生命健康產(chǎn)生極大威脅。
目前，iTTP的治療主要依賴于治療性血漿置換（TPE）和免疫抑制治療（IST）。然而，部分iTTP患者仍面臨TPE和IST無效的困境，治療后死亡率仍高達(dá)20%，治療有效的患者也有30%~50%左右會復(fù)發(fā)，還有一些患者在停止血漿置換后，數(shù)周內(nèi)疾病惡化，或受到TPE相關(guān)并發(fā)癥困擾。因此，開發(fā)更有效、更安全的治療方案一直是臨床研究的重要方向。
卡拉西珠單抗及試驗(yàn)數(shù)據(jù)
卡拉西珠單抗（Caplacizumab）是一種靶向血管性血友病因子（vWF）的納米抗體藥物，通過阻斷vWF與血小板的結(jié)合，從而抑制自發(fā)性血小板黏附，預(yù)防微血栓形成。相較于傳統(tǒng)抗體，納米抗體具有分子量小、穩(wěn)定性及親和力高、能夠結(jié)合和阻斷具有挑戰(zhàn)性的靶點(diǎn)等優(yōu)勢。據(jù)其新聞稿，作為全球首 個獲批的納米抗體藥物，卡拉西珠單抗獨(dú)特的創(chuàng)新機(jī)制有助于減少iTTP死亡、惡化或重大血栓性事件的發(fā)生。
此次卡拉西珠單抗的獲批基于2期TITAN研究和3期HERCULES研究。TITAN研究是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的2期臨床研究，旨在評估卡拉西珠單抗在獲得性TTP患者中的安全性和有效性。
研究結(jié)果顯示，卡拉西珠單抗顯著縮短了血小板計(jì)數(shù)反應(yīng)時(shí)間，減少了疾病相關(guān)的死亡和重大血栓性事件的發(fā)生。HERCULES研究則進(jìn)一步驗(yàn)證了卡拉西珠單抗在iTTP患者中的療效和安全性。研究納入了145例獲得性iTTP患者，隨機(jī)接受卡拉西珠單抗或安慰劑治療。結(jié)果顯示，卡拉西珠單抗組的中位血小板計(jì)數(shù)反應(yīng)時(shí)間為4天，顯著短于安慰劑組的11天（P<0.001）。
此外，卡拉西珠單抗組的疾病惡化或重大血栓性事件發(fā)生率顯著低于安慰劑組（13.2% vs. 35.6%，P=0.004），疾病相關(guān)死亡率也顯著降低（0% vs. 12.3%，P=0.049）。在安全性方面，卡拉西珠單抗組的不良事件發(fā)生率與安慰劑組相似，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。
同賽道藥物及未來展望
iTTP是一種罕見且嚴(yán)重的疾病，目前的治療主要依賴于血漿置換和免疫抑制治療。然而，這些治療方法存在一定的局限性，部分患者對治療無效，且治療后復(fù)發(fā)率較高。近年來，隨著對iTTP病理生理學(xué)的深入了解，靶向治療逐漸成為研究的熱點(diǎn)。除了卡拉西珠單抗，還有一些其他靶向藥物正在研發(fā)中，如靶向補(bǔ)體系統(tǒng)的藥物（如依庫珠單抗、薩特利珠單抗）等。這些藥物的開發(fā)為iTTP患者提供了更多的治療選擇，也為未來的治療策略提供了新的方向。
卡拉西珠單抗的獲批上市，不僅是賽諾菲在罕見病治療領(lǐng)域的重要成果，也為iTTP患者帶來了新的希望。作為全球首 個靶向iTTP的納米抗體藥物，卡拉西珠單抗在臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出的顯著療效和良好安全性，使其在未來的市場競爭中具有一定的優(yōu)勢。
從市場前景來看，iTTP雖然是一種罕見病，但其治療需求迫切，市場潛力巨大?？ɡ髦閱慰沟纳鲜袑⑦M(jìn)一步豐富國內(nèi)iTTP的治療選擇，為患者提供更多樣化的治療方案。賽諾菲作為全球 領(lǐng)先的創(chuàng)新醫(yī)藥健康企業(yè)，憑借其在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域的深厚實(shí)力和持續(xù)投入，有望在iTTP治療市場中占據(jù)重要地位。
未來，賽諾菲必將繼續(xù)推進(jìn)卡拉西珠單抗在其他適應(yīng)癥中的臨床試驗(yàn)，并積極探索其在其他罕見病中的應(yīng)用。同時(shí)，賽諾菲還將加大在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域的投入，不斷推出更多高質(zhì)量的創(chuàng)新藥產(chǎn)品，為全球患者提供更多樣化的治療選擇。
結(jié) 語
賽諾菲的創(chuàng)新靶向納米抗體藥物卡拉西珠單抗在華獲批，標(biāo)志著中國在罕見病治療領(lǐng)域迎來了新的突破。卡拉西珠單抗在臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出的顯著療效和良好安全性，使其在未來的市場競爭中具有一定的優(yōu)勢。隨著卡拉西珠單抗的進(jìn)一步推廣和應(yīng)用，我們期待它能夠?yàn)楦鄆TTP患者帶來希望，推動全球罕見病治療領(lǐng)域的發(fā)展。
參考資料：
1. 賽諾菲中國 重磅 | 賽諾菲創(chuàng)新靶向納米抗體藥物可倍力?在華獲批，治療免疫介導(dǎo)的血栓性血小板減少性紫癜
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