2025年11月7日，根據(jù)NMPA官網(wǎng)，重慶精準生物的普基奧侖賽注射液通過優(yōu)先審評審批程序獲得附條件批準上市，用于治療3~21歲CD19陽性的難治或復發(fā)（首次緩解12個月后復發(fā)需經(jīng)挽救化療）的急性B淋巴細胞白血?。╮/r B-ALL）患者。
據(jù)悉，這是我國首 款獲批用于治療兒童及青少年r/r B-ALL的CAR-T細胞治療藥物，填補了我國在該疾病領域的臨床空白。
關(guān)于普基奧侖賽
與傳統(tǒng)CAR-T產(chǎn)品采用的鼠源抗人CD19 scFv不同，普基奧侖賽通過人源化抗體改造技術(shù)，并針對中國人群MHC反應性進行了優(yōu)化，顯著降低免疫原性和抗藥抗體（Anti-drug antibody，ADA）產(chǎn)生的概率，有效避免了因“人抗鼠抗體反應”（HAMA反應）導致的副作用與療效持續(xù)時間縮短等問題。
根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)，目前普基奧侖賽在國內(nèi)在研適應癥僅有急性淋巴細胞白血病。2023年，該適應癥也獲得CDE的突破性療法認定。
國內(nèi)針對ALL的CAR-T產(chǎn)品并不少，復星醫(yī)藥的阿基侖賽，藥明巨諾的瑞基奧侖賽以及合源生物的納基奧侖賽，都是已實現(xiàn)商業(yè)化的CD19 CAR-T，此外今年9月，復星還申報了第2款產(chǎn)品布瑞基奧侖賽上市，目標適應癥為成人r/r B-ALL。
普基奧侖賽所針對的兒童白血病，進行了差異化的競爭戰(zhàn)略布局。而伴隨著諸多CAR-T上市，行業(yè)也出現(xiàn)了從原先動輒百萬的定價，下降到數(shù)十萬級的定價的趨勢，并且部分企業(yè)通過商保合作降低患者支付門檻。后續(xù)普基奧侖賽的定價策略，也值得關(guān)注。
臨床進展
關(guān)鍵II期臨床試驗，截止2024年4月18日，共納入64例受試者，中位隨訪時間211天，入組患者普遍呈現(xiàn)高度難治與高危的臨床特征：
中位年齡11歲（范圍：3-21）；
75%受試者攜帶至少一種與預后相關(guān)的高?；?；
56.25%受試者為骨髓高瘤荷（骨髓腫瘤細胞≥50%）。
在此極具挑戰(zhàn)的人群中，普基奧侖賽療效突出，緩解深度且持久：
3個月內(nèi)最佳CR/CRi率達90.63%（58/64），其中完全緩解（CR）率78.13%（50/64）, 12.5%受試者達到完全緩解/伴不完全血細胞恢復（CRi） 。
在達到CR/CRi的患者中，骨髓微小殘留病變（MRD）陰性率高達98.27%，提示極 佳的腫瘤清除深度。
3個月時CR/CRi率維持在76.56%（49/64），中位總生存期（OS）達23.92個月。
參考資料
1.NMPA官網(wǎng)
2.精準生物公眾號
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號-57
