2025年，美國FDA啟動了一項名為“專員國家優(yōu)先審查代金券（CNPV）”的試點計劃，將藥物審查時間從10-12個月大幅縮短至1-2個月。近日，首批9款“特批藥物”名單正式公布，涵蓋基因療法、罕見病藥物、戒煙藥、抗癌藥等多個領(lǐng)域。這不僅意味著更多患者將更快用上創(chuàng)新療法，也標(biāo)志著全球藥品審評體系正在向“效率與質(zhì)量并重”轉(zhuǎn)型。
圖源：FDA官網(wǎng)
一、生育希望：Pergoveris 與默克的 “生命禮包”
作為全球首個重組人促卵泡素 / 促黃體素復(fù)方制劑，Pergoveris 具有獨特的優(yōu)勢。其重組人促卵泡激素（FSH）和重組人促黃體生成素（LH）的組成比例精確設(shè)定為 2:1。這一比例并非隨意確定，而是科研人員在深入研究生殖生理學(xué)的基礎(chǔ)上，模擬人體自然激素水平調(diào)配而成。該比例恰似一把精準適配的鑰匙，能夠有效地開啟女性卵泡發(fā)育的進程。從卵泡的初始發(fā)育到成熟階段，再到成功排卵，Pergoveris 能夠全程提供支持，助力眾多因激素失衡等復(fù)雜生育問題困擾的女性重燃生育的希望。
自 2007 年在歐洲獲批上市以來，Pergoveris 開啟了其全球推廣的歷程。截至目前，其應(yīng)用范圍已覆蓋 74 個國家和地區(qū)，成功幫助超過百萬家庭迎來新生命。這些家庭在漫長的求子過程后，最終得以懷抱自己的寶寶，其中的喜悅與感動不言而喻，而 Pergoveris 在這一幸福成果中發(fā)揮了關(guān)鍵作用。
此次 Pergoveris 入選 FDA 特批名單，背后還蘊含著更為積極的信息。默克旗下的 EMD Serono 與美國政府合作，共同開展了關(guān)于 “生育公平” 的實踐。雙方達成的協(xié)議具有重要意義，為超過 1000 萬在生育道路上艱難前行的美國女性拓寬了獲取試管嬰兒藥物組合的途徑。在費用方面，提供了前所未有的優(yōu)惠，標(biāo)價降幅高達 84%。以典型的 IVF 療程為例，原本平均費用高達 1.8 萬美元，在此次優(yōu)惠后降至 2880 美元，這一顯著的價格調(diào)整切實減輕了相關(guān)家庭的經(jīng)濟負擔(dān)，使那些因經(jīng)濟壓力而對生育望而卻步的家庭重新看到希望。
FDA 快速推進審批流程有著深刻的社會背景。當(dāng)前，全球人口老齡化趨勢日益明顯，許多國家面臨生育率下降的問題，美國也不例外。低生育率不僅影響家庭結(jié)構(gòu)的完整性，也對社會的可持續(xù)發(fā)展構(gòu)成挑戰(zhàn)。在這一背景下，F(xiàn)DA 加速審批 Pergoveris，是對生育需求的有力回應(yīng)，體現(xiàn)了從政策層面推動生育、緩解人口老齡化壓力的決心。
二、糖尿病破局：替利珠單抗的 “時間魔法”
在 1 型糖尿病的治療領(lǐng)域，替利珠單抗作為全球首 款能夠延緩 1 型糖尿病進展的 CD3 單抗，打破了長期以來的治療困境。其作用機制獨特，能夠精準識別并結(jié)合效應(yīng) T 細胞，有效抑制其對胰島 β 細胞的攻擊，同時誘導(dǎo)調(diào)節(jié)性 T 細胞的生成。這些調(diào)節(jié)性 T 細胞發(fā)揮著類似 “維和部隊” 的作用，為剩余的胰島細胞構(gòu)建起免疫保護屏障，使胰島細胞能夠在相對安全的環(huán)境中繼續(xù)履行分泌胰島素的功能。
在 II 期 TN - 10 研究中，替利珠單抗展現(xiàn)出顯著效果。僅一個 14 天的療程，就將患者疾病進展的時間推遲了兩年，這在 1 型糖尿病治療史上具有重要意義。近期的 III 期 PROTECT 研究進一步驗證了其療效。在該研究中，新診斷為 1 型糖尿病 3 期的 8 歲及以上兒童和成人患者，接受兩個 12 天療程的替利珠單抗治療后，取得了令人矚目的成果：94.9% 的患者成功維持了具有臨床意義的胰島素分泌功能（峰值 C 肽≥0.2pmol/mL ），表明其胰島 β 細胞仍在發(fā)揮作用；同時，疾病進展被推遲至 48.4 個月，比對照組延長了 24 個月。這額外的 24 個月對于患者而言，具有極高的價值。
以青春期發(fā)病的 1 型糖尿病患者為例，如果缺乏替利珠單抗的治療，可能較早依賴胰島素，生活將被頻繁的注射和血糖監(jiān)測所占據(jù)，成長發(fā)育也可能受到影響。而有了替利珠單抗的干預(yù)，患者有機會推遲到成年后才依賴胰島素，在關(guān)鍵的成長階段能夠像正常孩子一樣生活、學(xué)習(xí)，規(guī)劃未來，避免過早被疾病束縛。
FDA 以極快速度特批替利珠單抗 1 - 2 個月上市，具有深遠意義。從疾病防治角度看，1 型糖尿病作為早發(fā)慢性病，嚴重影響患者生活質(zhì)量，并可能引發(fā)視網(wǎng)膜病變、腎衰竭等并發(fā)癥，對患者身心健康造成極大威脅。FDA 的這一舉措凸顯了對早發(fā)慢性病干預(yù)的高度重視，提升了其在疾病防治中的優(yōu)先級，同時為其他自身免疫疾病的 “病因治療” 提供了新的思路和方向。過去，自身免疫疾病的治療多集中于緩解癥狀，而替利珠單抗開啟了從根源上治療的新階段，為攻克這類疾病帶來了希望。
三、基因療法的 “聽力奇跡”：DB-OTO
根據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計，全球約有 4.66 億人遭受致殘性聽力損失的困擾，其中兒童達 3400 萬，遺傳性因素是導(dǎo)致聽力損失的重要原因之一。每一個數(shù)字背后，都是一個孩子失去聆聽世界的機會，其未來發(fā)展受到嚴重影響。
再生元公司的 DB - OTO 為這些患者帶來了新的希望。這款基因療法是科研人員多年努力的成果，其治療原理具有較高的技術(shù)含量。OTOF 基因突變導(dǎo)致先天性耳聾，如同電路中的關(guān)鍵部件損壞，使聲音信號無法正常傳輸。DB - OTO 利用腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體，將健康的耳畸蛋白基因精準遞送至內(nèi)耳毛細胞中。這些健康基因如同新的 “零件”，替換受損基因，恢復(fù)聲音信號傳遞的通路，從而使患者恢復(fù)聽力。
在 I/II 期 CHORD 研究中，DB - OTO 展現(xiàn)出驚人療效。12 名重度耳聾患兒參與了該試驗，年齡在 10 個月到 16 歲之間，處于通過聲音感知世界的關(guān)鍵時期。試驗結(jié)果令人振奮，11 名患兒接受治療后實現(xiàn)臨床聽力改善；其中 3 名患兒聽力達到正常水平，這些曾經(jīng)生活在無聲世界的孩子，如今能夠像正常兒童一樣感受聲音的美好。
首例接受治療的 10 個月大患兒的情況尤為典型。在治療后的 48 周內(nèi)，其生活發(fā)生了巨大變化。曾經(jīng)對聲音毫無反應(yīng)的他，如今已能識別日常生活中的關(guān)鍵詞，如 “媽媽”“餅干” 等，無需借助視覺輔助即可與家人進行簡單互動。這一變化不僅改變了孩子的生活，也為其家庭帶來了無盡的喜悅。
DB - OTO 的成功不僅改變了這 12 名患兒的命運，也是基因療法發(fā)展歷程中的重要里程碑。此前，基因療法主要應(yīng)用于單基因罕見病的治療，如脊髓性肌萎縮癥等。DB - OTO 的出現(xiàn)標(biāo)志著基因療法成功拓展至感覺系統(tǒng)疾病領(lǐng)域，為治療遺傳性耳聾開辟了新途徑。它證明了通過內(nèi)耳局部給藥的方式，基因療法能夠精準作用于病變部位，且具有良好的安全性，為后續(xù)更多感覺系統(tǒng)疾病的基因治療提供了寶貴經(jīng)驗。
FDA 對 DB - OTO 的加速審批，為基因治療領(lǐng)域注入了強大動力。這一舉措標(biāo)志著基因治療邁向全新的 “多器官修復(fù)” 時代，展現(xiàn)了基因療法在攻克更多疑難雜癥方面的巨大潛力。對于全球 3400 萬遺傳性耳聾兒童而言，DB - OTO 的獲批上市帶來了聽覺重生的希望，使他們有望擺脫無聲世界的束縛，重新融入充滿聲音的美好世界。
四、視神經(jīng)病變新希望：塞奈吉明鼻內(nèi)制劑
據(jù)統(tǒng)計，我國每 10 萬人中約有 2.3 - 10.2 人受其影響。NAION 的發(fā)病原因至今尚未完全明確，高血壓、糖尿病、高膽固醇、吸煙等因素會增加患病風(fēng)險。一旦發(fā)病，患者會突然出現(xiàn)無痛性視力下降，視野缺損，生活受到嚴重影響。且目前臨床上缺乏有效的治療方法，患者往往面臨視力逐漸喪失直至永久性失明的困境。
在與 NAION 的對抗中，塞奈吉明鼻內(nèi)制劑的出現(xiàn)帶來了希望。塞奈吉明作為重組人神經(jīng)生長因子，其滴眼液在 2017 - 2020 年間已在歐洲、美國和中國相繼獲批上市，用于治療神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎。在治療神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎時，塞奈吉明滴眼液能夠刺激眼表傷口愈合，增加淚液分泌，支持角膜神經(jīng)再生，顯著改善角膜知覺和視力，使許多患者避免了角膜盲、溶解穿孔、眼球摘除等嚴重后果。
此次針對 NAION 推出的鼻內(nèi)制劑是一次大膽創(chuàng)新。它利用鼻黏膜與中樞神經(jīng)系統(tǒng)之間的特殊聯(lián)系，成功繞過血腦屏障。血腦屏障如同堅固的防御機制，阻擋了許多藥物進入大腦和視神經(jīng)區(qū)域，而塞奈吉明鼻內(nèi)制劑找到了突破這一障礙的途徑。通過鼻黏膜給藥，塞奈吉明能夠直接作用于視神經(jīng)鞘復(fù)合體，激活軸突再生信號通路，為受損的視神經(jīng)修復(fù)提供可能。
盡管目前 III 期數(shù)據(jù)尚未完全披露，但 FDA 已敏銳察覺到這款藥物的巨大潛力，給予特批加速。這不僅是對塞奈吉明鼻內(nèi)制劑的認可，也是對整個中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病局部給藥策略的肯定。其為后續(xù)神經(jīng)退行性疾病（如青光眼、阿爾茨海默病）的鼻腦通路給藥提供了重要范例，若未來更多神經(jīng)退行性疾病能通過這種鼻內(nèi)給藥方式得到有效治療，將極大改善患者的生活質(zhì)量。
五、抗癌新星：RMC-6236 與胰腺癌的 “生死對決”
在眾多癌癥類型中，胰腺導(dǎo)管癌（PDAC）因其兇險程度被稱為 “癌王”。據(jù)統(tǒng)計，美國每年約有 6 萬新發(fā)胰腺癌患者，其中 PDAC 及其變體占比高達 92%，而這些患者的 5 年生存率僅為 3%，這一極低的生存率使無數(shù)患者和家庭陷入絕望。
在與 “癌王” 的斗爭中，RMC - 6236 作為全球首 款口服 RAS (ON) 多選擇性抑制劑脫穎而出，為患者帶來生存希望。它打破了傳統(tǒng) KRAS 抑制劑的局限，開啟了胰腺癌治療的新階段。
RMC - 6236 的研發(fā)凝聚了科研人員的大量心血。其基于獨特的三元復(fù)合物抑制劑平臺設(shè)計，能夠精準作用于癌細胞。其作用機制較為復(fù)雜：通過與細胞內(nèi)伴侶蛋白親環(huán)蛋白 A 緊密結(jié)合形成穩(wěn)定的二元復(fù)合物，該二元復(fù)合物進一步與活性 GTP 結(jié)合的 RAS 相互作用，形成三元復(fù)合物。這一三元復(fù)合物的形成阻斷了 RAS 與下游效應(yīng)物的相互作用，抑制了癌細胞的增殖和存活，從而達到抑制腫瘤生長的目的。
在早期的 I 期研究中，RMC - 6236 展現(xiàn)出顯著療效。對于 KRAS G12X 突變的胰腺導(dǎo)管癌患者，其疾病控制率高達 91%，中位總生存期延長至 14.5 個月，而胰腺癌后線治療的中位總生存期通常不足 6 個月，這一成果為患者帶來了極大的鼓舞。對于任意 RAS 突變的患者，RMC - 6236 同樣表現(xiàn)出色，中位總生存期達到 14.5 個月，6 個月生存率高達 97% ，使患者看到了生存的曙光。
FDA 特批 RMC - 6236 加速上市有著充分考量。一方面，胰腺癌患者生存現(xiàn)狀嚴峻，5 年生存率極低，患者迫切需要有效的治療藥物；另一方面，RMC - 6236 在臨床試驗中展現(xiàn)出的卓越療效和良好安全性使其具備快速上市的條件。這一決策既是對患者需求的積極回應(yīng)，也是對醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的高度認可。
RMC - 6236 的成功上市在生物醫(yī)藥領(lǐng)域產(chǎn)生了廣泛影響，其意義超越了藥物本身。從精準靶向治療角度看，它打破了 KRAS G12C 抑制劑的單突變局限，實現(xiàn)了對 G12X、G13X 等多種激活態(tài) RAS 蛋白的有效抑制，推動精準靶向治療進入 “多突變兼容” 的新階段。這意味著更多不同突變類型的患者能夠從該藥物中獲益。
在抗癌藥物研發(fā)的漫長道路上，RMC - 6236 的出現(xiàn)為后續(xù)研究指明了方向。它不僅為胰腺癌患者帶來生存希望，也為生物醫(yī)藥行業(yè)注入了信心和動力，激勵更多科研人員投身抗癌藥物研發(fā)，朝著攻克癌癥的目標(biāo)不斷前進。
結(jié)語
從延緩糖尿病進展的替利珠單抗，到恢復(fù)聽力的基因療法DB-OTO，再到對抗胰腺癌的RMC-6236，這批“FDA特批藥物”不僅代表了醫(yī)學(xué)前沿的突破，更承載著無數(shù)患者與家庭的希望。FDA通過CNPV計劃大幅提速審評，背后是對“未滿足醫(yī)療需求”的深刻回應(yīng)。
參考來源：
1、 FDA官網(wǎng)
2、 各公司官網(wǎng)
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