2025年10月22日，劑泰科技宣布其人工智能驅(qū)動設(shè)計的藥物MTS-004已達(dá)到III期臨床研究主要終點，成為國內(nèi)首 款完成III期臨床試驗的AI賦能制劑新藥。
你敢相信嗎？一款新藥從立項到完成III期臨床試驗僅用38個月，人工智能正將神經(jīng)疾病藥物研發(fā)帶入全新維度。
“科學(xué)界在阿爾茨海默病治療領(lǐng)域已摸索了近百年，但真正的突破寥寥無幾，”海南大學(xué)副教授桑志培曾在采訪中這樣描述神經(jīng)疾病藥物研發(fā)的困境。然而，他話鋒一轉(zhuǎn)，“當(dāng)我們通過AI輔助篩選發(fā)現(xiàn)候選化合物時，就像一束光，照亮了新藥研發(fā)的方向。”這束光正照亮整個神經(jīng)疾病藥物研發(fā)領(lǐng)域。在海南大學(xué)的實驗室里，研究人員通過AI技術(shù)將苗頭化合物的篩選時間從半年縮短至兩周。
MTS-004口崩片樣品
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神經(jīng)疾病困境：傳統(tǒng)研發(fā)模式遇瓶頸
神經(jīng)退行性疾病已成為全球性的健康挑戰(zhàn)。據(jù)估計，到2040年，全球帕金森病患者將達(dá)1300萬，其中約一半在中國。阿爾茨海默病同樣不容樂觀，全球患者人數(shù)約5700萬，至今仍缺乏能夠真正逆轉(zhuǎn)病程的藥物。
“傳統(tǒng)藥物多靶向乙酰膽堿酯酶，僅能短期緩解癥狀，”海南大學(xué)副教授桑志培道出了當(dāng)前治療的局限性。隨著病情進(jìn)展，患者腦中丁酰膽堿酯酶水平會顯著上升，成為更關(guān)鍵的補償靶點。
神經(jīng)疾病藥物研發(fā)的難點不僅在于靶點尋找。血腦屏障的存在使得大多數(shù)藥物無法有效進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)，而疾病機制的復(fù)雜性又導(dǎo)致單一靶點往往難以產(chǎn)生理想療效。復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院教授郁金泰指出：“帕金森病患者的臨床病程長達(dá)10到20年，在典型運動癥狀出現(xiàn)前，就已經(jīng)出現(xiàn)了病理性α-突觸核蛋白聚集的情況。”如果能及早發(fā)現(xiàn)，就可以更早地對疾病進(jìn)行干預(yù)，延緩發(fā)病進(jìn)程。
AI驅(qū)動研發(fā)：多領(lǐng)域突破正當(dāng)時
在阿爾茨海默病領(lǐng)域，海南大學(xué)團隊通過多靶點藥物設(shè)計與人工智能輔助篩選，成功發(fā)現(xiàn)了具有潛力的候選化合物。
該團隊瞄準(zhǔn)丁酰膽堿酯酶這一關(guān)鍵補償靶點，通過計算機輔助藥物設(shè)計快速發(fā)現(xiàn)了候選化合物8e。在斑馬魚和轉(zhuǎn)基因小鼠阿爾茨海默病模型中，8e均顯著改善了認(rèn)知行為障礙。更令人振奮的是，研究團隊還通過AI智能改造天然化合物庫，結(jié)合分子對接與活性預(yù)測，從389個分子中快速篩選出先導(dǎo)化合物。最終獲得的多靶點化合物“3c”不僅能強效抑制BuChE，還具有抗Aβ蛋白聚集、抗炎及神經(jīng)保護(hù)等多重功能。
在帕金森病方面，復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院郁金泰教授團隊聯(lián)合多個研究機構(gòu)，首次發(fā)現(xiàn)了帕金森病全新治療靶點FAM171A2，并找到了潛在的小分子藥物?！斑@項研究有望在疾病的臨床前期、前驅(qū)期和臨床期通過靶向抑制原創(chuàng)新靶點FAM171A2，阻斷病理性α-突觸核蛋白傳播，延緩帕金森病進(jìn)展，”郁金泰教授表示。研究團隊利用蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測和虛擬篩選技術(shù)，從7000余種小分子化合物中成功找到一種小分子，可有效抑制FAM171A2蛋白和病理性α-突觸核蛋白結(jié)合。
在假性延髓情緒治療領(lǐng)域，劑泰科技的MTS-004于2025年10月22日完成III期臨床試驗，成為國內(nèi)首 款完成III期臨床的AI賦能制劑新藥。
該藥采用劑泰科技AiTEM自研口腔崩解片劑型設(shè)計，針對PBA患者常見吞咽困難問題，無需用水即可在口腔中迅速溶解，顯著改善了患者服藥體驗和治療依從性。
人工智能正在徹底改變藥物研發(fā)的傳統(tǒng)模式。劑泰科技通過其自研AI納米遞送平臺NanoForge，通過專有算法進(jìn)行藥物制劑設(shè)計與優(yōu)化。該平臺通過量子化學(xué)和分子動力學(xué)模擬，預(yù)測藥物與輔料間的相互作用，生成納米級劑型優(yōu)化方案，以提高藥物溶解度和生物利用度。
“AI的使命是賦能臨床治療，與疾病全速拼搶時間，極 致體察患者未被滿足的需求，”劑泰科技聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO賴才達(dá)博士如是說。
在MTS-004項目中，AI平臺承擔(dān)了劑型開發(fā)的建模與預(yù)測分析，將臨床前制劑優(yōu)化周期從行業(yè)平均的1-2年縮短至3個月內(nèi)完成。MTS-004從立項至完成III期臨床試驗僅耗時38個月，相比行業(yè)平均水平，大幅提升了藥物研發(fā)效率。
海南大學(xué)的黃姝姮副教授也感慨道：“過去篩選一個苗頭化合物可能需要半年，現(xiàn)在AI兩周就能給出候選名單。計算與實驗的閉環(huán)驗證，讓我們用更低成本跑出了研發(fā)加速度?！?/p>
臨床驗證：AI藥物顯示顯著療效
MTS-004的III期臨床試驗由國內(nèi)漸凍癥與神經(jīng)疾病領(lǐng)域權(quán)威專家、北京大學(xué)第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任樊東升教授領(lǐng)銜。臨床試驗由北醫(yī)三院牽頭，包括宣武醫(yī)院、天壇醫(yī)院、華西醫(yī)院等48個臨床中心共同參與，入組歷時9.5個月，共計入組264例受試者。
此次研究采用雙盲、隨機、安慰劑對照的多中心研究，旨在評估MTS-004在繼發(fā)于ALS、MS、腦卒中、TBI及PD等神經(jīng)系統(tǒng)疾病PBA患者中的療效和安全性。
研究結(jié)果顯示，MTS-004整體安全性良好，在治療繼發(fā)于神經(jīng)系統(tǒng)疾病的PBA方面展現(xiàn)出明確療效與良好耐受性。
經(jīng)過12周治療，MTS-004顯著減少PBA的平均發(fā)作次數(shù)，差異具有統(tǒng)計學(xué)意義，并在多項敏感性與亞組分析中得到一致驗證。
自第2周起即觀察到療效，治療持續(xù)期間無發(fā)作日顯著增加，且改善幅度隨時間延長而增加。
除主要終點外，MTS-004在CNS-LS評分、CGI-C和PGI-C評估以及SF-36心理健康指數(shù)上均顯著優(yōu)于安慰劑，提示其可明顯改善患者情緒控制和生活質(zhì)量。
未來發(fā)展與挑戰(zhàn)：AI制藥前路何在
盡管AI制藥前景廣闊，但仍面臨諸多挑戰(zhàn)。數(shù)據(jù)質(zhì)量和算法透明度是主要瓶頸。
建立跨機構(gòu)數(shù)據(jù)共享聯(lián)盟、開發(fā)可解釋AI工具以及監(jiān)管框架適配是可能的解決方案。郁金泰教授團隊的成功或許指明了方向：“現(xiàn)代醫(yī)學(xué)研究往往涉及多學(xué)科的知識和技術(shù)，只有與其他領(lǐng)域的專家合作，互相借鑒并拓寬研究思路，才能取得更好的研究成果。”
復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院院長毛穎強調(diào)：“FAM171A2受體的發(fā)現(xiàn)，標(biāo)志著我國生物醫(yī)藥領(lǐng)域在帕金森病的‘原創(chuàng)靶點發(fā)現(xiàn)—機制解析—產(chǎn)品開發(fā)’這一全鏈條自主創(chuàng)新道路上實現(xiàn)了重大突破。接下來，需要通過‘產(chǎn)學(xué)研醫(yī)’的結(jié)合，將科學(xué)突破轉(zhuǎn)化為能造福更多病人的治療手段。”
對于MTS-004，劑泰科技計劃于2026年向國家藥品監(jiān)督管理局提交用于PBA適應(yīng)癥的新藥上市申請，并在獲批后啟動臨床研究，評估其在吞咽障礙治療中的潛在拓展適應(yīng)癥
AlphFold、分子對接、虛擬篩選，這些術(shù)語不再是計算機實驗室的專有名詞，它們已成為藥物化學(xué)家工具箱里的?？汀：Ｄ洗髮W(xué)實驗室里，研究人員輕點鼠標(biāo)，兩周內(nèi)就能完成過去需要半年的化合物篩選工作。人工智能不再只是輔助工具，它正成為研發(fā)團隊中那個不知疲倦、見識廣博的成員。它雖不能取代科學(xué)家的洞察力，卻極大地拓展了人類認(rèn)知的邊界。
正如劑泰科技CEO賴才達(dá)所言：“AI的使命是賦能臨床治療，與疾病全速拼搶時間。”
1.Rakovina Therapeutics Showcases Potent AI-Developed ATR Inhibitors with CNS Penetrance at AACR-NCI-EORTC International Conference［EB/OL］．ADVFN，2025-10-27．
2.國內(nèi)首 款A(yù)I賦能制劑新藥完成三期臨床試驗［N］．科技日報，2025-10-22．
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