近日，“全球首 個”中美藥監(jiān)局雙報雙批注冊臨床試驗——iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥治療“全球五大絕癥之一”漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥）注冊臨床I/II期試驗，在北京大學(xué)第三醫(yī)院正式啟動并順利完成首例受試者給藥，本項注冊臨床試驗采用士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司自主研發(fā)的“全球首 款（FIC）”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC再生亞型神經(jīng)前體細胞新藥（ “XS228細胞注射液”）。
通過腰穿注射，首例受試者接受臨床級通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥（XS228細胞注射液）治療，未發(fā)生手術(shù)及圍術(shù)期的并發(fā)癥或其他不良事件，各項檢測指標(biāo)正常，平穩(wěn)度過觀察期并進入隨訪期。
漸凍癥是一種運動神經(jīng)元病及進行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運動神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)上、下運動神經(jīng)元合并受損，最終可導(dǎo)致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案，迫切需要開發(fā)新的治療方案。
士澤生物自主研發(fā)的“全球首 款”臨床級異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥（XS228細胞注射液）治療漸凍癥：
2023年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認證授予孤兒藥資格：成為首 個中國自主iPSC衍生細胞藥獲得FDA認證并授予孤兒藥資格（Orphan Drug Designation），也是全球首 個且迄今唯一用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPS衍生細胞藥物。
根據(jù)美國《Orphan Drug Act》，獲得美國孤兒藥資格認定的藥物可以享受新藥獲批上市后7年市場獨占權(quán)（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申請費、可能免除部分臨床數(shù)據(jù)的申報要求以及臨床研究費用稅收減免等一系列加速審評及特別扶持政策。
美國時間2025年2月，士澤生物自主開發(fā)的全球首 款通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞注射液產(chǎn)品，用于治療漸凍癥的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），已正式獲美國FDA完全批準(zhǔn)開展注冊臨床試驗。
2025年5月，士澤生物正式宣布自主開發(fā)的“全球首 發(fā)（FIC）”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)細胞新藥（士澤生物“XS228細胞注射液”）的新藥注冊臨床試驗I期及II期申請，已正式獲我國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）一次性無發(fā)補完全批準(zhǔn)。
北京大學(xué)第三醫(yī)院作為本項注冊臨床試驗的牽頭臨床中心，由漸凍癥診療領(lǐng)域頂級專家樊東升主任作為牽頭中心臨床負責(zé)人。
樊東升主任表示：“漸凍癥是極具挑戰(zhàn)的神經(jīng)系統(tǒng)絕癥，當(dāng)前臨床治療手段極為有限。我們非常高興與士澤生物強強聯(lián)合、牽頭承擔(dān)具有國際領(lǐng)先意義的全球首 個再生神經(jīng)細胞治療漸凍癥正式注冊臨床研究。希望通過規(guī)范的臨床試驗，推動這一創(chuàng)新療法早日造?；颊?！”
士澤生物專注于開發(fā)臨床級、異體通用、“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細胞藥用于治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病（CNS Diseases）：士澤生物已獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）和美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）正式批準(zhǔn)的七項中美注冊臨床試驗批件，多款通用型iPSC衍生神經(jīng)細胞新藥已處于中美注冊臨床試驗階段，包括用于治療：
全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森?。ㄖ忻雷耘R床I期）；
早發(fā)性帕金森?。ㄖ袊耘R床I/II期）；
重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（中美注冊臨床I期）；
肌萎縮側(cè)索硬化癥/漸凍癥（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期，美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格）。
士澤生物自主開發(fā)的異體通用型iPSC衍生細胞治療帕金森病、脊髓損傷及漸凍癥的重要研發(fā)及臨床進展，代表我國在開發(fā)臨床級iPSC衍生細胞新藥治療以帕金森病及漸凍癥為代表的神經(jīng)系統(tǒng)疾病方向處于全球同步領(lǐng)先或全球首 創(chuàng)地位。
士澤生物已開展的人體臨床研究的積極結(jié)果，為后續(xù)進一步開展臨床試驗提供了重要的鋪墊和關(guān)鍵的驗證。期待士澤生物在重要的研發(fā)及臨床進展基礎(chǔ)上，強強聯(lián)合頂級醫(yī)院及頂級臨床專家的中國團隊開展多項注冊臨床試驗，在開發(fā)臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)細胞新藥治療以帕金森病、脊髓損傷及漸凍癥代表的神經(jīng)退行病中做出更多創(chuàng)新和貢獻，給更多患者帶來幫助和福音！
關(guān)于士澤生物
士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士于2021年全職歸國創(chuàng)立。士澤生物專注于開發(fā)臨床級、異體通用、“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細胞藥用于治療神經(jīng)系統(tǒng)疾?。–NSDiseases）：
士澤生物已獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）和美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）正式批準(zhǔn)的七項中美注冊臨床試驗批件，多款通用型iPSC衍生神經(jīng)細胞新藥已處于中美注冊臨床試驗階段，包括用于治療：
全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森?。ㄖ忻雷耘R床I期）；
早發(fā)性帕金森病（中國注冊臨床I/II期）；
重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（全球首 款新藥；中美注冊臨床I期）；
肌萎縮側(cè)索硬化癥/漸凍癥（全球首 款新藥及全球孤兒藥；中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期），為中國首 個自主iPSC衍生細胞藥獲美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格。
士澤生物為江蘇省雙創(chuàng)團隊領(lǐng)軍企業(yè)，姑蘇重大創(chuàng)新團隊企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領(lǐng)軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進人才企業(yè)等；連續(xù)獲評中國潛在獨角獸及江蘇省潛在獨角獸企業(yè)；連續(xù)兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術(shù)創(chuàng)新大賽優(yōu)勝獎（最高獎）等；獲我國《科技日報》《新華日報》《光明日報》《科創(chuàng)板日報》等多次報道。
士澤生物2021-25連續(xù)五年完成多輪數(shù)億元純市場化融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國、泰瓏/泰鯤資本等多家頂級風(fēng)險投資機構(gòu)領(lǐng)投及多輪持續(xù)投資。
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