2025年11月9日，專注開發(fā)下一代RNAi療法的全球化生物醫(yī)藥公司大睿生物（Rona Therapeutics），在美國(guó)心臟協(xié)會(huì)年會(huì)上由首席醫(yī)學(xué)官Alex M. DePaoli博士口頭報(bào)告了其長(zhǎng)效靶向ApoC3的siRNA藥物RN0361的I期臨床研究結(jié)果。首次人體研究顯示，RN0361實(shí)現(xiàn)了顯著且持久的ApoC3和甘油三酯降低作用，療效持續(xù)至少六個(gè)月，展現(xiàn)出潛在的同類最佳（best-in-class）特征，可用于預(yù)防嚴(yán)重高甘油三酯血癥相關(guān)的胰腺炎，并降低由動(dòng)脈粥樣硬化性脂蛋白引起的心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)。
本研究為隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的單次遞增劑量臨床試驗(yàn)，納入基線甘油三酯水平＞80 mg/dL 的受試者。結(jié)果表明，RN0361 具有良好耐受性，全程未發(fā)生嚴(yán)重不良事件，注射部位僅出現(xiàn)輕微、可自行緩解的反應(yīng)；一過性丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶（ALT）與天門冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶（AST）升高，與 GalNAc 綴合 siRNA 類藥物的典型特征相符。該藥物呈劑量依賴性顯著抑制載脂蛋白 C3（ApoC3）與甘油三酯（TG）水平，療效持續(xù)至給藥后 180 天，最高降幅分別達(dá) 93% 和 69%；同時(shí)，非高密度脂蛋白膽固醇、極低密度脂蛋白膽固醇及殘余膽固醇亦實(shí)現(xiàn)顯著且持久的下降。與安慰劑組對(duì)比，給藥組的空腹血糖及糖化血紅蛋白（HbA1c）未出現(xiàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。
已知 ApoC3 水平升高會(huì)推動(dòng)富甘油三酯脂蛋白聚集，進(jìn)而增加急性胰腺炎與心血管疾病的發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)，糖尿病患者這一風(fēng)險(xiǎn)尤為突出。當(dāng)前治療方案在重癥患者中往往難以實(shí)現(xiàn)血脂的持續(xù)控制，而 RN0361 憑借單次給藥即可維持六個(gè)月療效的優(yōu)勢(shì)，有望填補(bǔ)該領(lǐng)域未被滿足的臨床需求，成為血脂管理領(lǐng)域的重要突破。
關(guān)于大睿生物
大睿生物（Rona Therapeutics）是一家全球 領(lǐng)先的RNAi藥物平臺(tái)公司，專注于利用下一代RNA技術(shù)平臺(tái)開發(fā)治療心血管代謝疾病、肥胖及神經(jīng)退行性疾病的藥物。
資料來源：
1.大睿生物
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