2025年9月底，上海干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化研究院發(fā)布了《干細(xì)胞監(jiān)管政策藍(lán)皮書》，其系統(tǒng)梳理了全球主要國家干細(xì)胞監(jiān)管政策體系。
該藍(lán)皮書首次提出干細(xì)胞監(jiān)管的八把鑰匙理論，涵蓋監(jiān)管政策、資源庫、標(biāo)準(zhǔn)體系、iPSC技術(shù)、外泌體、類器官、倫理規(guī)范及內(nèi)泌體八大維度，旨在為干細(xì)胞領(lǐng)域提供從基礎(chǔ)研究到臨床轉(zhuǎn)化的全鏈條政策導(dǎo)航。下圖為該藍(lán)皮書目錄。
本文將從全球監(jiān)管格局、中國實踐路徑及未來挑戰(zhàn)等層面，解讀藍(lán)皮書的核心洞察與產(chǎn)業(yè)啟示。
一、全球監(jiān)管體系：從“防范風(fēng)險”到“激勵創(chuàng)新”的范式轉(zhuǎn)變
藍(lán)皮書指出，全球干細(xì)胞監(jiān)管歷經(jīng)三個階段演變：2000-2010年的“倫理紅線立法期”、2010-2018年的“產(chǎn)品監(jiān)管規(guī)范期”以及2018年至今的“加速創(chuàng)新期”。各國逐步形成雙軌制監(jiān)管框架，在確保安全的前提下通過特別審批通道加速創(chuàng)新療法轉(zhuǎn)化。
美國以FDA為核心監(jiān)管機(jī)構(gòu)，2016年發(fā)布的《21世紀(jì)治愈法案》支持精準(zhǔn)治療，要求FDA加速審批，新增“再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）”通道，并賦予已上市藥物新增罕見病適應(yīng)證6個月市場專營權(quán)。另外，美國聯(lián)邦與州級立法存在差異化并行，如得克薩斯州、猶他州等地允許特定條件下使用未經(jīng)FDA批準(zhǔn)的療法。
歐盟依托先進(jìn)治療醫(yī)藥產(chǎn)品（ATMP）法規(guī)，建立集中審評與醫(yī)院豁免并行的雙路徑。PRIME計劃將突破性療法審評周期從210天壓縮至150天。
日本作為iPSC技術(shù)發(fā)源地，創(chuàng)新性地建立“條件限時審批“機(jī)制，針對嚴(yán)重疾病領(lǐng)域（如終末期心衰）存在未滿足臨床需求的療法，基于早期積極數(shù)據(jù)允許有條件批準(zhǔn)上市，并要求上市后持續(xù)驗證療效與安全性。其《再生醫(yī)療安全確保法》按風(fēng)險實施三級分層監(jiān)管，截至2025年3月已認(rèn)可78家細(xì)胞生產(chǎn)企業(yè)。
韓國《先進(jìn)再生生物法》允許對漸凍癥、帕金森病等難治性疾病使用研究階段干細(xì)胞療法并收費(fèi)。
二、中國實踐：從“跟跑”到“并跑”的制度創(chuàng)新
藍(lán)皮書顯示，我國干細(xì)胞監(jiān)管政策歷經(jīng)探索、規(guī)范與創(chuàng)新三個階段。2024年至今，我國延續(xù)“安全優(yōu)先、鼓勵創(chuàng)新、全鏈條可控”核心邏輯，通過細(xì)化法規(guī)填補(bǔ)技術(shù)空白（如類器官監(jiān)管）、強(qiáng)化全生命周期管理（從供者到上市后）、推動國際接軌（如MRCT 規(guī)范），平衡行業(yè)創(chuàng)新與患者安全。
我國干細(xì)胞監(jiān)管法規(guī)體系從2015年臨床研究規(guī)范、2017年藥品審批路徑到2025年生產(chǎn)檢查細(xì)則，形成“臨床－審批－生產(chǎn)”閉環(huán)監(jiān)管。2016-2024年間發(fā)布16項重要診療指南與專家共識，涵蓋抗衰老、消化、傳染病、心血管等10余個臨床領(lǐng)域。
地方層面，2024年發(fā)布的《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進(jìn)規(guī)定》，明確干細(xì)胞技術(shù)可商業(yè)化應(yīng)用及合法收費(fèi)。2025年8月30日，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)正式公布了新一批（第三批）獲批的細(xì)胞與基因治療（CGT）新技術(shù)項目，同時明確了這些項目的定價標(biāo)準(zhǔn)及對應(yīng)的落地醫(yī)療機(jī)構(gòu)。
此外，廣東、北京、上海、湖南等地也推出配套政策，形成“區(qū)域特色化”的創(chuàng)新格局。
三、核心挑戰(zhàn)：平衡安全、創(chuàng)新與可及性的三重博弈
全球干細(xì)胞監(jiān)管仍面臨三大核心挑戰(zhàn)：
倫理與安全的底線守護(hù)：胚胎干細(xì)胞研究、基因編輯技術(shù)應(yīng)用等觸及倫理紅線，各國對高風(fēng)險技術(shù)的監(jiān)管尺度差異顯著。
審批效率與證據(jù)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)钠胶猓杭铀賹徟ǖ涝诳s短研發(fā)周期的同時，可能因證據(jù)不足導(dǎo)致療效不確定性。
支付機(jī)制與患者可及性困境：干細(xì)胞療法成本高昂，商業(yè)保險覆蓋不足制約普及。對此，如韓國通過允許研究階段療法收費(fèi)探索支付創(chuàng)新。
四、未來展望：中國有望成為全球干細(xì)胞監(jiān)管“規(guī)則制定者”
中國憑借制度創(chuàng)新彈性與市場應(yīng)用縱深，有望在干細(xì)胞監(jiān)管領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)從“跟跑”到“并跑”乃至“領(lǐng)跑”的跨越。關(guān)鍵路徑包括：
規(guī)則輸出：將海南樂城、深圳等地的試點(diǎn)經(jīng)驗上升為國家標(biāo)準(zhǔn)，推動監(jiān)管互認(rèn)與國際接軌。
技術(shù)融合：結(jié)合人工智能、類器官模型等新技術(shù)，構(gòu)建全生命周期監(jiān)管體系，提升預(yù)測與風(fēng)險管控能力。
支付突破：通過按療效付費(fèi)、分期支付等創(chuàng)新機(jī)制，破解高價療法可及性難題。
參考資料：上海干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化研究院《干細(xì)胞監(jiān)管政策藍(lán)皮書》。
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