近日，士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（以下簡稱“士澤生物”）的“XS-411注射液（人異體通用“現(xiàn)貨型”中腦多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液）” IND 申請獲得國家藥監(jiān)局受理。據(jù)了解，該候選藥物的適應(yīng)癥是帕金森病。
據(jù)公開信息，此前，士澤生物已于2024年成功實施由國家兩委局正式批準開展的我國全部兩項臨床級 iPS 衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級干細胞備案臨床研究項目，用于治療帕金森病及漸凍癥，其中包括士澤生物已完成的全中國首例 iPS 衍生細胞治療帕金森病、及全世界首例 iPS 衍生細胞治療漸凍癥。士澤生物正式獲批開展的國家級臨床研究項目，正依據(jù)我國CDE發(fā)布的《人源性干細胞產(chǎn)品藥學研究與評價技術(shù)指導原則》及 《人源性干細胞及其衍生細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則》等指南文件，根據(jù)《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（國衛(wèi)科教發(fā)〔2015〕48號）和《干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導原則（試行）》（國衛(wèi)辦科教發(fā)〔2015〕46號）等指導原則規(guī)范開展。
其中，士澤生物與合作醫(yī)院已成功開展的國家級備案臨床研究中，臨床級 iPS 衍生細胞治療中重度帕金森病最長隨訪期已達12個月，無細胞療法相關(guān)不良事件出現(xiàn)，且多例患者開關(guān)期時間及 MDS-UPDRS 評分量表等關(guān)鍵療效指標及多項非運動指標均有顯著性改善趨勢。士澤生物已開展的人體臨床研究的積極結(jié)果，為后續(xù)進一步開展臨床試驗提供了重要的鋪墊和關(guān)鍵的驗證。
士澤生物開發(fā)的另一款全球新興異體現(xiàn)貨型 iPS 衍生細胞藥治療漸凍癥，為中國首個 iPS 衍生細胞藥獲美國 FDA 授予全球孤兒藥資格，并且已獲批國家級備案臨床研究并于中國上海完成全球首例漸凍癥患者移植治療。士澤生物的重要研發(fā)及臨床進展，代表我國在開發(fā)臨床級 iPS 衍生細胞新藥治療帕金森病及漸凍癥為代表的神經(jīng)系統(tǒng)疾病方向處于全球同步先進或全球先進地位。
士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士歸國創(chuàng)立于 2021 年，專注于開發(fā)臨床級 iPS 衍生細胞藥治療帕金森病等尚無實質(zhì)臨床解決方案的神經(jīng)系統(tǒng)疾病。通過自研設(shè)計及自主研發(fā)，士澤生物建立了底層技術(shù)平臺，覆蓋了 iPS 衍生細胞藥研的 iPSC 重編程與建庫、基因編輯技術(shù)改造 iPSC 細胞、iPSC 分化為亞型特化的多種神經(jīng)前體細胞，臨床前疾病動物模型評價等關(guān)鍵技術(shù)體系，圍繞先進性的核心技術(shù)體系申請國內(nèi)外發(fā)明專利多項，處于國際先進水平。士澤生物承擔國家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心細胞療法重點攻關(guān)項目，連續(xù)兩屆獲評國家科技部火炬計劃顛覆性技術(shù)大賽最高獎，獲評中國創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)大賽全國總決賽50強等系列行業(yè)認可及榮譽。
士澤生物已自主建設(shè)及運營 >5000 平方米的研發(fā)中心、B+A 級 GMP 基地及質(zhì)控中心的完整硬件平臺，士澤生物自主開發(fā)的多項臨床級 iPSC 衍生細胞藥的研發(fā)管線已完成核心 CMC 開發(fā)、建立了全流程的臨床級制備工藝及質(zhì)量控制體系，并完成多種 GMP 級 iPSC 衍生亞型特化神經(jīng)前體細胞治療產(chǎn)品的正式注冊批及臨床批生產(chǎn)。2024年，士澤生物及臨床合作醫(yī)院順利通過國家衛(wèi)健委及現(xiàn)場監(jiān)督核查專家組的國家級備案臨床研究項目的臨床 GCP 規(guī)范開展核查及 GMP 生產(chǎn)現(xiàn)場核查，為士澤生物進一步開展臨床研究及臨床試驗提供了重要的驗證。
近2年內(nèi)，士澤生物已完成超 3 億元 A輪/A+輪/B1 輪市場化融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投（領(lǐng)投）、禮來亞洲基金（領(lǐng)投）、紅杉中國（領(lǐng)投）、泰瓏/泰鯤資本（領(lǐng)投）、金圓展鴻（領(lǐng)投）、中新資本（領(lǐng)投）、元禾控股、鈞山資本、北京大學科技成果轉(zhuǎn)化基金、嘉程資本、阿里健康及華泰紫金、七晟資本、天匯資本等多家知名市場化機構(gòu)共同投資。
士澤生物獲評姑蘇重大創(chuàng)新團隊企業(yè)、江蘇省雙創(chuàng)領(lǐng)軍企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)人才企業(yè)、蘇州工業(yè)園區(qū)科技領(lǐng)軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進人才企業(yè)等；連續(xù)獲評中國潛在獨角獸企業(yè)、江蘇省潛在獨角獸企業(yè)等。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號-57
